手机浏览器扫描二维码访问
第一百六十九章 巨大的争议惊人的疗效（第2页）
但是罕见病的情况就不一样，虽然病症种类很多，都是遗传性疾病，但是单独到每个种类的疾病上来说，病人并不多。
sma的发病率，约为6000至10000分之一。
据此估算，华夏可能有20000至30000的患者。
药企如果单独为每一种病研发新药，那自然费用高昂。
哪怕有药可用，家庭收入在罕见病面前也成为一大难题，仅仅属于杯水车薪，“天价药”更是成为众多患者及其家庭绕不过去的无奈。
全球罕见病患者已超过3亿，其中50%患者是儿童。而国内罕见病患者约2000万。
从总量来说，这其实是一个巨大的市场。
要知道，全球已知的罕见病超过7000种，其中80%是遗传病。
如果能采用一种成熟而便捷的基因技术进行基因治疗，也许能缓解治疗费用高昂的问题。
如何才能让天价药成为救命良药，这将成为摆在华夏医药专家面前亟需解决的社会性难题。
随着时间的流逝，临床一期的30名患者都接受了基因药物的静脉注射。
这些儿童从2个月到4岁的都有，全都患有重度sma症。
接受治疗后，三清的研究人员就要跟进他们每天的病情进展，同时进行各种内脏功能的检查，以评估药物的安全性和有效性。
从注射完的第一天起，这些患儿的病情就牵动着家长们的心。
慢病毒起效的时间比较长，尤其是感染代谢比较缓慢的神经元细胞，大概需要2-3天。
家长们在病房焦急地等待着，一个个坐立不安。
谷駒
终于，一个躺在病床上的女孩，缓缓抬起手，取下了呼吸机。
她憋红了脸，大口大口地呼吸着新鲜的空气，胸口不住起伏。
这正是陈剑锋的女儿妮妮，他瞬间如同一股旋风般冲了过来，手上端着一杯水，焦急地问道：“怎么了？妮妮？”
小女孩摇摇头，没说话，口中嗬嗬作响，接连吐出几口黏液。
陈剑锋拿出纸巾接住，扔在垃圾桶里，关切地看着女儿。
小女孩又轻咳了几下，感觉似乎好了一些，抬头看着他，嘴巴蠕动着，竟然吐出一句话。
“爸爸！”
陈剑锋顿时饱含热泪，差点哭出来。
他抓住女儿的手，不停地询问起来。
“你感觉到好点了吗？能呼吸了？身上有力气吗？”
女儿点点头，口齿不清地说着话：“爸爸，我能吸气了，我好像有点力气了。”
这时，陈剑锋身边已经被其他家长们团团围住。
大家发出一阵阵惊叹，齐声向他道喜。
没几分钟，医生也冲进了病房，检查了一番后，一脸惊喜：“太好了，患儿能够自主呼吸了，上肢也恢复了力气，这说明体内的运动神经元蛋白在增加。”
“来，喝下这杯水看看。”
看着妮妮喝下水，又做了几个动作，最后甚至有些费劲地抬起身子，半躺在枕头上。
在场所有人脸上都露出喜色。
我的老婆是妖精 宠物小精灵之治愈系 总裁的失宠新娘 禁区守墓人 逍遥狂少 从观想太阳开始无敌 混元神尊 非人类马甲联盟 我的末世跟班儿 清穿之懋嫔的升级路 从抽卡开始拯救柯学 快穿之收视女王 穿猫后我有了个黑皮饲养员 逍遥狂少 无敌从解尸开始 天道修改器 神医太子爷 暖妻 高维地球：一念追踪，一念满级 我在港综当幕后大佬的那些年
神雕群芳谱
不一样的神雕，不一样的杨过特别声明本书极度邪恶，卫道士莫入。...
和盲先生谈一场恋爱
三年前，顾婉被贱女设计，被渣男逼至走投无路。三年后，虐渣是顾婉的终极目标。然而每次动手，她的盲先生总是先下手为强。季先生，你到底要干嘛？没有理由的宠你啊！...
温夏战权
被掉包的温家小姐回帝都了。各大千金纷纷打赌她能坚持几天，被冒牌千金撵出温家。有人说她成绩差，不是冒牌货的对手！结果，高考帝都第一，轻松碾压冒牌千金。又有人说光成绩好有什么用，人家才艺获过各大奖项！温夏甩出钢琴古筝国画武术成绩单，来，比比唱衰者就算你全能也没用，人家在温家生活十几年，和温家人感情深厚，最后还不是得滚蛋！温夏哦抱歉，温家公司房子地皮，都被我买了，滚蛋的是他们！在后来，听说温夏和权少谈上了，各大千金化敌为友，都来找温夏请教，她是如何泡上权少的。温夏嫌弃道泡？是他黏上我，狗皮膏药一样甩都甩不掉！...
轮回之三少的追妻攻略
本书又名一慕倾城。顾倾宸，顾氏集团的三小姐，可这一身份却鲜为人知。她的短篇小说轮回名声大噪之后，她便总是做着奇奇怪怪的梦。一次车祸，她看到自己的上一辈子，更加不可思议的是上一辈子的点点滴滴与书里的情节所差无几。再次醒来，她带着前世的记忆，只是没有想到，前世的他也跟着出现了。慕衍，人称慕三公子，矜贵冷漠，惊才风逸。慕衍你为什么唤我三哥哥，为什么说我以前唤你宸儿？顾倾宸呵呵，酒后的胡言乱语，还请慕三公子不要放在心上。男人步步紧逼俗话说酒后吐真言，以前我们是不是认识？顾倾宸当腹黑冷漠对上古灵精怪，会上演一出什么样的好戏呢？简介无能，欢迎大家一起跳坑，看三三夫妇如何携手一起虐渣，一起打脸。1V1强势宠。...
无尽剑装
一个在家族中地位不高的玄气弟子，偶然在地摊上得到一块奇异玉石，里面藏著一门上古剑修传下来的绝世剑阵修炼之法！冰火两仪剑阵，三叠琴音剑阵，四合八级剑阵，六脉五行剑阵，七星八卦剑阵，九天雷火剑阵，十方无极剑阵，周天挪移剑阵，紫雾虚弥剑阵，道心种魔剑阵，万剑归宗剑阵天下地下，唯我剑阵！与我作对者，一概万剑轰杀！。。。。求订阅，求推荐票！！！！...
一胎三宝：娶我妈咪请排队
她曾是才情无双的天才少女顾家小七，却被最信任的人背叛，意外重生，成为被家人算计逼嫁的宁家千金，宁薇！新婚夜，她偷了慕宴洲最宝贵的东西，彻夜逃跑。五年后，她携带儿子，华丽回归的当天，儿子却被慕宴洲抓走。并且，慕宴洲发布对她的全球通缉令不上门，等着给孩子收尸！所有人都没有料到，宁薇第二天会亲自上门！还是以慕宴洲未婚妻的身份，光明正大地做了慕家女佣...